ヒト疾患iPS細胞に対するゲノム編集プロトコール

Genome Editing in Human Induced Pluripotent Stem Cells (hiPSCs)
Methods Mol Biol. 2021;2320:235-245. doi: 10.1007/978-1-0716-1484-6_21.
https://link.springer.com/protocol/10.1007%2F978-1-0716-1484-6_21

重症心不全に至る難治性心筋症の一部は、ゲノム遺伝子変異により生じます。ゲノム編集は、特定の遺伝子変異の修復、導入を可能とする技術で、iPS細胞技術と組み合わせることにより、遺伝子変異により生じる心筋症の病態解明を進める上での有力なツールとなります。一方で、目的とする遺伝子改変が生じる効率は低く、また、ヒトiPS細胞の遺伝子改変、維持には時間、コストといった多くの労力が必要です。本チャプターでは、フィーダーフリー培養条件下でのヒトiPS細胞を用いて、短期間、低コストで、相同組み換え修復によりゲノム改変を行うプロトコールを紹介しています。

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