非分裂心筋細胞のゲノム編集と難治性心筋症への治療介入

https://www.gijutu.co.jp/doc/b_2212.htm
ゲノム編集の最新技術と医薬品・遺伝子治療・農業・水畜産物・有用物質生産への活用

心筋症は、心筋そのものの障害を原因とし、心室が拡張や肥大を来す難治性の疾患です。一部の症例では治療が奏功せず、若くして重症化し、心臓移植が必要となります。近年のゲノム解析技術の進歩により、心筋症の発症に遺伝子バリアントが大きく寄与することが明らかとなりました。ゲノム編集は、対象となるゲノムDNA配列を特異的に認識し、自由に改変する技術であり、その発見以降、革新的技術としてあらゆる分野で研究開発が進んでいます。本書では、１．重症心不全に至る難治性心筋症、２．心筋細胞に対するゲノム編集、３．心筋症に対するゲノム編集の治療応用、４．疾患iPS細胞、ゲノム編集を用いたヒト心筋症細胞モデルの構築と病態解明の4つのポイントに沿って、非分裂細胞である心筋細胞に対するゲノム編集と、難治性心筋症に対する治療介入の試みについて、概説しています。